“因你珍稀，所以珍惜”是第十一个国际罕见病日的宣传主题。说到罕见病患者，它们大都拥有一个个动听的名字：“来自星星的孩子”、“月亮孩子”、“瓷娃娃”等。但在这些动听的名字背后，却是无数为之心碎的家庭。

“渐冻症”是近两年来为大众所熟知的罕见病。“渐冻症”学名为肌萎缩侧索硬化(ALS)也叫运动神经元病(MND)，属于神经系统疾病，目前病因病理不明。患者的大脑、脑干、脊髓神经元都会受到影响，躯干、四肢和头面部肌肉会逐渐无法自由控制。

关爱渐冻症同学 化身暖心大白

2018年4月12日，著名短资讯平台“梨视频”发布了一则《真人版“暖心大白”》的视频。视频讲述了深圳某小学的小睿患有渐冻症行走不便，每天依旧坚持坐轮椅上学。他的同学韦涵宇自发每天照顾他，帮他交作业、扶他去洗手间，时时刻刻帮助他，整整四年风雨无阻，被同学们称赞是《超能陆战队》里的大白。

该视频转发2万余次，点击量超过千万，引起了不少人对渐冻症的关注。有网友评论说：“这才是真正的友情，希望能创造奇迹，早日康复。”然而，在现阶段医学研究中，渐冻症依旧还是一个等待攻克的顽疾。

比“癌症更残忍”的绝症 病情发展迅速

据估计，我国的渐冻人症患者约有6万。渐冻人症是运动神经元退化所致，病情发展迅速，患者的平均生存期只有3至5年。2014年，风靡全球的“冰桶挑战”也是在为渐冻人发声，而世界上最著名的渐冻人症患者就是英国物理学家霍金教授。台湾双和医院副院长胡朝荣曾说，霍金应该是世界上活得最久的“渐冻人”。

早在21岁时，年轻的霍金就被医生诊断为了“渐冻症”。最开始他还能依靠拐杖出行，但随着时间慢慢推移，霍金不得已坐上了轮椅。他的手指开始渐渐失去控制，仅能靠着三根手指敲击键盘，到最后完全失去挥动手指的力气，又为他开创出“靠脸打字”。大多数人印象中那个嘴歪眼斜，头歪向右边不能自由转动，嘴巴一点声音也发不出来的霍金，就是这么一步步被渐冻症折磨到这个地步……

2017年，北大“渐冻症”女博士在饱受病痛折磨之时，选择在自己死后，捐赠头颅用于医学做研究的事迹也引起了不小的关注。她寄希望医学能早日攻克这个难题，让那些因为“渐冻症”而饱受折磨的人，早日摆脱痛苦。

虽然现阶段还没有有效的治疗手段，但专家们始终没有放弃攻克“渐冻症”的临床研究脚步。

脐带间充质干细胞有望治疗“渐冻症”

间充质干细胞治疗渐冻症已有几十年的研究历史，临床研究成果卓著。其中来源于脐带的间充质干细胞因其取材方便，无道德伦理争议，可获取的细胞数量多、增殖能力强、免疫调节作用大，分泌细胞生长因子的总量也非常高，便于扩增和传代，同时又没有配型、排异等问题，已成为间充质干细胞的理想来源，治疗渐冻症具有广阔的应用前景 。

武警总医院细胞治疗康复中心的主任安沂华对临床住院接受脐带间充质干细胞治疗的99位渐冻症患者进行了疗效分析，发现脐带间充质干细胞移植可以改善ALS患者的运动功能，在短期(半年内)效果较好，整个过程是安全的。

广东省中医院招远祺博士为29位渐冻症患者进行了4次脐带间充质干细胞移植治疗，治疗后第14 天,患者的穿衣、卫生和上肢肌群肌力评分明显高于治疗前；治疗后第28天，言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前，上肢肌群肌力评分进一步增加，且言语功能评分明显高于治疗后第14 天，由此证实脐带间充质干细胞移植治疗ALS短期效果好且安全。

相信随着医疗技术的进步，渐冻症终有被攻克的一天。