世界自闭症日 脐带血有望成为治疗新手段

2018-04-02 17:03:42来源:四川在线编辑:彭焘

《海洋天堂》中的大福,生性爱水,最大的乐趣就是在海洋馆里畅游;《雨人》中的雷蒙,对数字有着过目不忘的惊人天赋。他们本应是这些行业里的佼佼者,但自闭症却无时无刻限制着他们。

自闭症患者逐年增长 干预方法效果不佳

自闭症,这个还没有被全社会知悉、了解的病症,正在慢慢进入人们的视野。当前中国自闭症患者数量已超过1000万,其中14岁以下的儿童超过200万。近年来,自闭症的发病率越来越高,每年以近20万的速度增长。

自闭症是一组以社会交往障碍、言语和非言语交流障碍、狭窄兴趣与刻板行为为主要特征的发育障碍性疾病。患有自闭症的孩子往往会产生狭隘的兴趣和重复刻板行为,比如反复转圈、玩弄开关键盘、双手舞动、特别依恋某一东西如车轮、风扇,反复观看电视广告或者天气预报等。

对于医学界来说,自闭症的成因仍是个谜,至今无从解释。对于这类患者的治疗,干预方法有很多,教育和训练是目前对自闭症最有效的矫治途径,但就算这样,这些干预方法也大多缺乏循证医学的证据。

治疗方法出现曙光 脐带血有望改善患者症状

2016年,美国杜克大学一项治疗儿童自闭症的I期临床试验中,自体脐带血显示出初步的效果。

来自佛罗里达的7岁女孩Grace就在此项临床试验中。

Grace的母亲说:“Grace的2岁时候,被诊断出患有自闭症。那个时候Grace活在自己的世界,情况非常糟糕,她会尖叫、吐口水、乱打,每天都处在紧张的状况。”

在自体脐带血治疗自闭症第一阶段的研究中,每个孩子通过点滴注射,接受10到20亿个细胞,经过六个月到一年后,再回到实验室进行观察。

结果发现,参加实验的25名孩童,70%症状都出现改善,本来不太说话的孩子,也增加了单字用量,更主动与人互动游戏。

2017年,美国杜克大学医学中心取得了美国食品药品管理局(FDA)的许可,开始了一项扩大范围(Expanded Access)的脐带血治疗的临床试验,其中就包括使用自体脐带血治疗自闭症(NCT02847182)。

扩大范围后,这项临床试验从原来只接纳自存脐带血的患儿扩大到18岁以内患者使用兄弟姐妹自存的脐带血参加临床试验。

2013年至今,美国CBR、Viacord两大脐血库使用自体脐带血治疗自闭症的累计应用案例在逐年上涨。过去10年中,更有超过700名患者在杜克大学使用了自体或同胞脐带血,安全性和有效性有足够保障。

变废为宝的脐带血 现已应用于多种疾病的治疗

脐带血是胎儿出生后残留在胎盘和脐带中的血液,通常被当做医疗垃圾丢弃。因脐带血的采集是在胎盘脐带与母体和胎儿完全分离以后进行的,所以对母亲和孩子没有任何不良影响,属于“废物利用”。

在世界范围内,脐带血已应用于80多种疾病的治疗。在我国,作为造血干细胞的重要来源之一,脐带血已被国家卫计委明确规定适用于治疗急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等恶性疾病和再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等非恶性疾病。另外还可应用于部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病的治疗。

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