近期在美国圣地亚哥举办的第16届国际脐带血研讨会上，来自美国、加拿大、韩国、日本、中国等300余位学界专家就脐带血的临床应用和基础研究成果进行了分享及交流，其中脐带血扩增技术最新进展深受瞩目。

脐带血含有的造血干细胞已经被医学实践证明可用于白血病、再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、神经母细胞瘤、地中海贫血、原发性免疫缺陷病、慢性肉芽肿等80多种疾病的治疗，且在再生医学领域拥有广阔的应用前景。

但另一方面，因为人类个体差异，采集的脐带血造血干细胞往往存在数量差异。虽然脐带血移植领域专家在临床实践中发现，由于脐带血具有免疫排斥性低等优势，不少细胞量低于移植标准的脐带血仍能移植成功。不过为了达到更好的治疗效果，造血干细胞的数量自然是多多益善。

因此，有效实现脐带血扩增将会给血液病专家在造血干细胞移植中提供极大的帮助，也给血液病患者带来更多的生存机会。

近年来，国外在脐带血扩增领域的研究突飞猛进。2012年以前脐带血扩增主要以添加细胞因子、基质细胞或HOXB4支持扩增；从2013年开始，研究进展迅猛，从改造HOXB4到发现各种新的小分子，各种新思路和新学说被不断提出，创新的脐带血扩增产品也相继推出。

本届国际脐带血研讨会公布了8个脐带血扩增产品的最新数据，其中7个产品已完成了I/II期实验。我们从中选择三款具有代表性的产品进行介绍，一窥脐带血扩增技术领域的最新成果。

MGTA-456

MGTA-456是脐带血干细胞经含有芳香烃受体拮抗剂、SCF、Flt-3L、IL-6和TPO等物质的培养基培养15天而获得的一款脐带血扩增产品。2018年4月11日，MGTA-456获得美国食药监局FDA的孤儿药资格，被指定用于接受过骨髓移植治疗的患者。

MGTA-456治疗过程

MGTA-456已经在36例血液癌症患者的I/II期临床试验中取得了证明了其概念的临床证据。临床试验数据显示，全部36例接受MGTA-456治疗的患者都获得成功移植，同时，移植恢复平均时间加快。

MGTA-456的研发机构Magenta Therapeutics已经宣布在一项II期临床研究中，首名遗传代谢异常患者接受了MGTA-456的治疗，目前已计划招募12名患者探索其治疗遗传性代谢疾病的潜力。

UM171

2014年9月，蒙特利尔大学免疫学和癌症研究所(IRIC)的研究人员Guy Sauvageau和Mariner博士，在著名的《Science》杂志上宣布发现了一种新分子UM171可以实现脐带血造血干细胞的增殖，这项世界级的突破有潜力将脐带血的数量扩增10倍，且能大大减少与干细胞移植相关的并发症。

2016年7月-2018年1月期间，共计17位患者接受了单份UM171扩增的eCB治疗，1位患者接受了双份脐带血治疗。

研究结果显示，接受eCB治疗的患者CD34+细胞增加了34倍，中性粒细胞达到100/ul的中位时间明显快于预期并且不受CD34+细胞剂量影响。此外，采用eCB治疗的患者可以更早获益，如患者比接受外周血或骨髓治疗的患者更早退烧，住院时间减少11天，并且10个月随访期间没有巨细胞病毒感染(CMV)，没有淋巴组织增生性疾病(PTLD)。

NiCord

NiCord 是运用Gamida Cell公司独创的NAM技术平台将脐带血中的细胞在体外培养增殖获得的细胞移植组织。它含有丰富的干细胞、祖细胞和调节免疫功能的髓样树突出状细胞。

Gamida Cell独创的NAM技术平台利培用在细胞养液中加入烟酰胺来保持这些细胞在体外培养时不会丢失原来的生理功能，使它们在植入患者体内后更好地发挥作用。

2016年NiCord获得了美国FDA授予的突破性疗法认定。多个临床研究的结果显示，Nicord的移植治疗具有更短的中性粒细胞以及血小板植入时间，可以促进免疫重建，且相比标准的双份脐血移植可以降低细菌感染，移植后100天内，患者住院时间减少。一项NiCord治疗血液肿瘤的Ⅲ期多中心对照研究(NCT02730299)也已经启动，计划入组120人，如果顺利完成，NiCord离临床使用将又前进一大步。

不难想象，如果以上脐带血扩增技术最终获得推广，今后只需采集少量的脐带血作为“种子”就可以满足患者临床移植的需要，乃至于储存单份脐带血就能通过扩增满足自身和家庭成员的重复使用，最大限度造福患者健康。