西部战区总医院造血干细胞移植中心主任 刘芳

由于经常面对孕妇的咨询，所以在是否保留脐带血这个问题上，总是听到妇产科医生在分析。作为一名血液科医生，今天我也来谈谈脐带血，相信我的意见一定程度上能代表专业的声音，毕竟脐带血的采集在妇产科，使用却在血液科;同时，作为一位母亲，起初我也曾反对过脐带血自存，但在临床实践中又改变了观念，主动给孩子存了脐带血，因此也代表一位母亲的声音。

将新生儿的脐带血保留下来肯定是有意义的，至于捐赠还是自存，这取决于家庭的收入水平，消费观念等等。

在我们医院西部战区总医院(原成都军区总医院)血液科，骨髓移植通常都使用了脐带血作为辅助治疗，效果很明显，并发症少了很多。在这些病例中，也有几个原本作为辅助用的脐带血被植活，承担起了造血的重任。

自存脐带血“自救”应给予肯定

近年来，网络上流传自存脐带血不能“自救”的言论，那理论与事实是否真的如此呢?

首先，以获得性再生障碍性贫血为例，同卵双胞胎为供者的同基因造血干细胞移植，不仅造血恢复快，而且由于供受者之间没有基因差异，不会产生GVHD，早期死亡率较异基因造血干细胞移植低，且远期生活质量好，治疗重型再障的长期生存可达90%以上，因此最新BCSH指南推荐：无论患者年龄只要有同卵双胞胎供者，均为首选。

自体脐带血移植和同卵双胞胎同基因造血干细胞移植的原理相同，是所有治疗措施中生存率最高且生活质量最好的。不是每个人都有同卵双胞胎，但是每个人都有自己的脐带血。

十多年前我还在北京工作时，所在团队顺利完成了两例自体脐带血移植治疗重型再生障碍性贫血，两个患者均非常顺利重建造血，未出现严重并发症。同时，国外用自体脐带血移植治疗重型再障的报道也屡见不鲜。

其次，美国CIBMTR的数据显示，近四十年来，自体干细胞移植呈逐渐上升的趋势，到2016年，每年的移植量已超过14000例。

采集自体干细胞一般在接受化疗达到较好的疗效以后，恶性疾病患者，即使治疗后达到完全缓解，采集干细胞时仍无法完全避免肿瘤细胞的污染;另外，还有部分患者因接受过反复放化疗的打击，导致造血干细胞受损伤，从而自体造血干细胞动员失败，无法采集到足够的造血干细胞，丧失移植机会。

自体脐带血和自体外周血干细胞的区别是自体脐带血没有肿瘤细胞污染。同时，对于动员失败的患者，自体脐带血移植便提供了干细胞来源，为移植提供了机会。

2009年，北京儿童医院报道了首例自体脐带血移植治疗神经母细胞瘤成功的案例。该案例2014年发表时已随访4年8月，仍无病生存。

自存脐带血“救亲人”更常见

自存脐带血除了可用于自己，还可用于家庭成员。

和骨髓及外周血造血干细胞相比，脐带血干细胞免疫原性小，产生严重GVHD风险小，相关的死亡率较低。据欧洲脐带血移植登记组报道，截止2010年，已登记完成的亲缘脐带血移植6百余例。

亲缘脐带血移植是治疗一些良性疾病的重要手段，如再生障碍性贫血、遗传性疾病如遗传性免疫缺陷综合征、遗传性代谢综合征、遗传性骨髓衰竭综合症、地中海贫血等。根据文献报道，亲缘脐带血移植治疗良性疾病长期生存率高达95%以上，明显优于非亲缘脐血移植。

此外，亲缘脐带血作为干细胞来源之一也可治疗恶性疾病。据相关文献报道，2004年以后亲缘脐带血移植治疗恶性血液病长期生存率可达60%以上，与报道的同期亲缘骨髓和外周血干细胞移植相当。

我在上海工作时，所在团队完成了3例亲缘同胞全相合脐带血移植治疗急性白血病，均非常顺利。

另外，脐带血的亲缘移植中，有一种情况容易被忽视，那就是年龄三十多岁的这个群体，他们是在国家计划生育最严格的年代出生，没有兄弟姐妹，他们的父母年事已高，干细胞已经衰老，而子女尚还年幼，体重太轻，根本无法采集到足够的外周血干细胞。

在这种情况下，孩子自存的脐带血便成了一个重要补充，曾有多个报道年幼孩子外周血干细胞联合脐带血给体重较大的父母进行移植成功的案例。

自存脐带血应用的新方向

近几年，自存脐带血在再生医学领域的临床研究逐年增多，且涉及疾病病种超过35种。

以脑瘫为例，目前的治疗还不能取得较为理想的效果，所以研究人员一直在探索新的疗法。在2018年的中国第六届脐带血大会上，美国杜克大学的库茨伯格教授介绍了他们开展的一项脐带血治疗脑瘫临床试验的结果，为期两年的临床试验结果显示，当单次剂量超过每公斤体重 2500 万个细胞时，静脉输注自体脐带血一年后，脑瘫患儿的运动功能获得了改善。

自存脐带血与新的CAT-T技术相结合，为患者带来更多希望。

CAR-T全名叫嵌合抗原受体T细胞，是将识别肿瘤相关抗原的单链抗体和T细胞的激活结构域结合为一体，即将抗体对肿瘤抗原的高亲和性与T淋巴细胞的杀伤功能相结合，使其具有特异性识别并杀伤肿瘤细胞的能力，是一种高效且特异的治疗恶性肿瘤的新方法。

虽然CAR-T技术已经成熟且疗效肯定，但是能否能接受CAR-T治疗的一个先决条件是能否获得培养CAR-T细胞的足够数量的淋巴细胞。对于肿瘤负荷高的患者，外周血基本都是肿瘤细胞，另有一部分经过化疗损伤的患者，外周血白细胞极其低下，无法采集到足够的细胞，这两种情况都无法培养CAR-T细胞，失去治疗机会。

脐带血中含有不同类型的免疫细胞，包括T细胞、B细胞、NK细胞等等，如果患者冻存了自己的脐带血，就可以从脐带血中获得T细胞培养CAR-T细胞，使绝境中的患者再次获得生机。

从脐带血中扩增NK细胞培养CAR细胞，也是近期发展的趋势，相信不久的将来将应用于临床。

回顾过去的20年，血液学领域发生了翻天覆地的变化，20年前中国的慢粒患者还没有“神药”可吃，20年前还鲜有新型抗肿瘤药、靶向药、抗感染药，以及各种新的抗体和免疫细胞治疗，20年前的血液科医生绝对想象不到20年后的今天，大部分恶性血液病患者可以治愈!然而科技的发展并不会止步，未来20年，脐带血还有大的应用空间，谁又能料到?